MIGLUSTAT

W 1990 r. dr Steven Walkley (Albert Einstein College of Medicine) wynalazł lek o nazwie Miglustat, który odczuwalnie opóźnia postępy choroby NPC, znacznie poprawiając samopoczucie pacjentów i umożliwiając godne radzenie sobie z objawami choroby.

LEKI W FAZIE BADAŃ KLINICZNYCH

Acetyloleucyna

Dożylnie podawana 2-hydroksypropylo-β-cyklodekstryna (Trappsol® Cyclo™) wykazuje aktywność biologiczną i wpływa na metabolizm cholesterolu w ośrodkowym układzie nerwowym i tkankach obwodowych u dorosłych osób z chorobą Niemanna-Picka typu C1

Arimoclomol citrate jest podawaną doustnie małą cząsteczką, która przenika przez barierę krew-mózg. Wzmacnia naturalną odpowiedź na stres komórkowy, aby zapobiec nieprawidłowemu fałdowaniu białek, a także bezpośrednio poprawia nieprawidłowe funkcjonowanie lizosomów. W ten sposób arimoclomol zachowuje funkcje komórkowe i zapobiega śmierci komórek doświadczających stresu lizosomalnego.